有救了！日本干細胞獲批上市，耶魯大學證實干細胞治療脊髓損傷有效率超90%

根據世界衛生組織的數據，全世界每年有25萬~50萬人因外傷等原因，而遭受脊髓損傷，而目前的治療手段療效較為有限。

隨著干細胞療法的不斷發展，各國科學家相繼投入到攻克脊髓損傷的研究之中，并且初見成效。2018年，日本厚生勞動省更是批準了自體間充質干細胞治療產品（Stemirac）的上市，用以治療脊髓損傷并被納入了國民健康保險，為脊髓損傷患者的康復之路，帶來了全新的曙光。

脊髓損傷難以逆轉

脊髓損傷（Spinal cord injury，SCI）通常指脊髓受到外部影響，造成損傷部位及其以下部分癱瘓或全部癱瘓，它是致殘的主要原因。

SCI常見于各種外傷事故中（如車禍，跌倒和墜下，運動創傷、擠壓傷和槍傷等），與其他進行性神經系統疾病不同，SCI發生后，嚴重的神經功能缺損經常導致患者偏癱、截癱等各種感覺、運動功能障礙。

這是由原發性損傷、炎癥、脊柱組織變性和疤痕形成的繼發性損傷綜合作用的結果。

長期以來，脊髓損傷是臨床不能解決的難題。但干細胞技術的發展卻有望逆轉這一現狀

耶魯大學和日本札幌醫科大學的研究者共同發布了一項研究成果，他們利用干細胞修復脊髓損傷患者，在進行的臨床試驗中，13位接受自體間充質干細胞治療的患者中，有12名患者在接受治療六個月后神經功能明顯改善，超過一半患者的關鍵機能（如走路和用手）有了實質性改善。

△靜脈輸注自體血清擴增間充質干細胞治療脊髓損傷13例

該項試驗證明了使用干細胞治療這類患者的可行性、安全性和有效性，更為這部分患者帶來了新希望。

干細胞為何能治療脊髓損傷

干細胞具有自我更新和多向分化能力，可在特定條件下分化為神經細胞等不同類型的細胞，且具有修復損傷、再生神經網絡、促進神經恢復的潛力，而且多項使用干細胞治療脊髓損傷的基礎和臨床實驗已取得了可喜的結果。干細胞主要通過以下機制，發揮治療作用：

1旁分泌特性

干細胞具有顯著的自分泌和旁分泌活性，可通過分泌神經營養因子，比如神經生長因子、腦源性神經營養因子、膠質源性神經營養因子等多種因子，支持剩余神經元的再生與增殖，還可保護存活的神經元。

2免疫調節

干細胞還可通過分泌白細胞介素-10（IL-10）、轉化增殖因子-β（TGF-β）等，發揮免疫調節作用，有助于控制神經炎癥，從而減少周圍組織損傷，抑制脊髓繼發性損傷的發生。

3修復神經損傷

干細胞具有分化為神經膠質細胞譜系（包括神經元、少突膠質細胞、星形膠質細胞）的能力，可以抑制神經膠質增生、髓鞘化裸露軸突，促進神經突更好地生長，還可提供營養支持內源性細胞，從而利于脊髓損傷的恢復。

4其他

干細胞可參與脊髓損傷后的組織再生和功能恢復，移植到損傷部位后，還可進一步促進血-脊髓屏障修復、血管和神經再生，最終達到改善脊髓損傷的目的。

干細胞治療脊髓損傷的國內外現狀

2018年，日本有條件批準了自體間充質干細胞治療產品Stemirac上市，適應癥是脊髓損傷；2023年，我國廣東省醫院協會發布了《蛛網膜下腔移植人間充質干細胞治療創傷性脊髓損傷的臨床技術規范》團體標準，以更好的適應細胞治療的發展需求。

隨著臨床的進展，人們對干細胞治療脊髓損傷的臨床效果也越來越關切

2020年，瑞典Karolinska研究所在《科學》雜志上發表的一項新研究顯示干細胞可以幫助損傷后的脊髓修復[1]，證明了刺激小鼠脊髓中干細胞形成大量新的、神經元傳遞信號所必須的少突膠質細胞，可以幫助修復受傷后的脊髓。

2020年9月發表于《Neural Regeneration Research》雜志上一篇研究闡述了臍帶來源間充質干細胞治療急性完全性脊髓損傷的結果。該臨床試驗得到了初步結論是人臍帶間充質干細胞可以促進急性脊髓損傷后神經功能的恢復，具有顯著的治療效果【2】。

今年5月，American Journal of Case Reports雜志發表了一篇名為“Safe Reversal of Motor and Sensory Deficits by Repeated High Doses of Mesenchymal Stem Cells in a Patient with Chronic Complete Spinal Cord Injury（通過重復高劑量間充質干細胞治療安全逆轉慢性完全性脊髓損傷患者的運動和感覺缺陷）”的文章。

2023年，研究人員報道了在美國約旦大學細胞治療中心（the Cell Therapy Center ，CTC）開展的一項臨床實驗（注冊號: NCT04288934）。在這項臨床中，研究者選取了一名慢性創傷性完全性脊髓損傷（SCI）患者，通過鞘內注射華通氏膠間充質干細胞 (WJ-MSC)，長期隨訪后顯示，患者感覺和運動功能持續改善，生活質量評分提高[3]。這些結果表明臍帶華通氏膠間充質干細胞在慢性和重度脊髓損傷的治療中具有潛在的作用。

干細胞療法在上市前離不開臨床試驗的驗證。無論是國際還是國內，每一個臨床試驗數據的發布都是人類朝著干細胞治療進入臨床應用的方向更進一步。希望在未來，我們將有不同于今日的脊髓損傷新療法，為癱瘓患者帶來福音。

參考文獻：

https://nyheter.ki.se/ryggmargens-stamceller-kan-bidra-till-reparation-efter-skadaDOI: 10.1126/science.abb8795

Wu-Sheng D, Ma K, Liang B, et al. Collagen scaffold combined with human umbilical cord-mesenchymal stem cells transplantation for acute complete spinal cord injury[J]. Neural Regeneration Research, 2020, 15(9): 1686-1700.

amali F, Alqudah M, Rahmeh R, Bawaneh H, Al-Shudifat A, Samara O, Awidi A. Safe Reversal of Motor and Sensory Deficits by Repeated High Doses of Mesenchymal Stem Cells in a Patient with Chronic Complete Spinal Cord Injury. Am J Case Rep. 2023 May 13;24:e938576. doi: 10.12659/AJCR.938576. PMID: 37177780; PMCID: PMC10190172.